Sobi Iberia, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes, anuncia que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio reembolso en España para Waylivra (volanesorsén).

El fármaco, aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en 2019, está indicado como complemento a la dieta en pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) confirmado genéticamente y con riesgo alto de pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y al tratamiento de reducción de triglicéridos no ha sido suficiente. En España, se trata de la única terapia autorizada con esta indicación.

El síndrome de quilomicronemia familiar es una enfermedad de herencia recesiva que produce una disfunción enzimática por la que se acumulan quilomicrones en sangre. Se trata de una enfermedad ultrarrara debilitante causada por el mal funcionamiento de la lipoproteína lipasa (LPL), una enzima responsable del metabolismo de las grasas, que provoca una acumulación excesiva de triglicéridos en la sangre. Se estima que entre 1-2 de cada 1.000.000 de habitantes sufren esta patología.