18/09/2018 11:23:01
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Acuerdo entre Astellas y Gene Therapy para tratamientos contra la ELA

Astellas está continuamente haciendo esfuerzos para desarrollar soluciones y nuevos medicamentos en áreas terapéuticas enfocadas con altas necesidades médicas no cubiertas.

La farmacéutica japonesa Astellas Pharma ha firmado un acuerdo con Gene Therapy Research Institution (GTRI) para la negociación exclusiva de los derechos de desarrollo global y comercialización del programa de terapia génica GT0001X para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La ELA es un trastorno neurodegenerativo que afecta de manera selectiva a las neuronas motoras, conduciendo gradualmente a una disminución y pérdida de la fuerza de los músculos de las extremidades, la garganta, la lengua y las necesarias para la respiración. Se estima que hay 55.000 pacientes con ELA en Japón, Estados Unidos y los países de la UE (Reino Unido, Alemania, Francia, España e Italia).

La causa de la ELA es desconocida y no se ha establecido una terapia eficaz para detener la progresión de esta enfermedad. El programa de terapia génica GT0001X es un vector de virus adenoasociado modificado que expresa ADAR2 humana. 



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