Noticia del Sector Sanitario

El laboratorio Alnylam Pharmaceuticals está especializado en enfermedades raras. Nació en 2002, como plataforma científica, en Cambridge (Massachusetts), a partir del hallazgo del ARN interferente (ARNi). Alicia Folgueira, su directora general para España y Portugal, explica que el origen está en una observación de la naturaleza, en un hallazgo que fue merecedor de un premio Nobel de Medicina.

Se comprobó que unas petunias no expresaban el color violeta en sus pétalos y se quedaban blancas. Decidieron buscar el motivo y trabajar con el ARNi. "Muchas enfermedades se generan por déficit, por exceso o por malformación en la síntesis de proteínas. Es como una cadena de montaje. Al principio, llega el mensajero con las instrucciones, que a veces son incorrectas. Entonces, se produce la enfermedad. En este caso, la amiloidosis (cuando proteínas anormales llamadas amiloides se acumulan y forman depósitos) se genera por un defecto de formación de la proteína que impide que se pliegue para llegar al lugar donde tiene que llegar. Son moléculas muy voluminosas. Si se quedan desplegadas y se van enganchan- do unas a otras, se desarrolla el depósito del amiloide. En función del tejido donde se deposite, produce unas enfermedades u otras", narra. Alnylam Pharmaceuticals se enfoca actualmente a tratar la amiloidosis hereditaria por TTR (hATTR), que es genética y se produce en muy pocos pacientes.