La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado informes de posicionamiento terapéutico (IPT) para tres medicamentos: Onpattro (patisirán), Tegsedi (inotersén) y Skyrizi (risankizumab). 

Tanto Onpattro como Tegsedi están indicados para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina, mientras que Skyrizi está indicado para el tratamiento de psoriasis en placas. 

La amiloidosis hereditarias por transtiretina (ATTRh) es una enfermedad rara y progresiva, caracterizada por mutaciones patogénicas en el gen de la transtiretina (TTR). Dichas mutaciones pueden provocar la desestabilización de la estructura en forma de tetrámero de la proteína, haciéndola más fácilmente disociable en sus monómeros, de manera que se acumulan fibrillas de amiloide insolubles en el espacio extracelular de diversos órganos y tejidos, alterando su funcionamiento.

Respecto a Onpattro, la Aemps concluye que "tanto el perfil de eficacia como de seguridad a largo plazo son por el momento limitados. Los efectos sobre la cardiomiopatía no se encuentran del todo caracterizados". "La continuidad de tratamiento deberá valorarse en caso de progresión de la enfermedad, definida como el cumplimiento de al menos dos de los siguientes criterios: empeoramiento clínico, cambio de estadio en la polineuropatía amiloidótica familiar de I a II o de II a III, electroneurografía que muestre caída de al menos un 50 por ciento en la amplitud CMAP y/o SNAP en un periodo de 12 meses o progresión del NIS ≥ a 10 puntos, confirmado en dos evaluaciones separadas en el tiempo, en un periodo de 6 meses.