Noticia del Sector Sanitario

La compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals ha recibido la aprobación de la Comisión Europea para ampliar la indicación de su medicamento Kaftrio, que combina ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor, para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en niños de 2 a 5 años que tienen al menos una mutación F508 en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR por sus siglas en inglés).

De esta manera la Agencia Europea del Medicamento (EMA) sigue el camino de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA), ya que el país norteamericano aprobó el uso de Kaftrio en este rango de edad a finales de abril, hace casi ocho meses . 

En concreto, en personas con determinadas mutaciones de este gen, la proteína CFTR no se procesa con normalidad en el interior de las células. Por ello, Kaftrio, está diseñado para aumentar la cantidad y función de esta proteína en la superficie celular, gracias a que los principios activos elexacaftor y tezacaftor actúan de manera conjunta para aumentar la cantidad de proteína madura que hay en la superficie de las células uniéndose la proteína CFTR por diferentes sitios.

En el caso de Ivacaftor, al que se identifica como un potenciador de CFTR, está diseñado para facilitar la función de las proteínas CFTR para transportar sal y agua en la membrana celular. Esta acción combinada de los tres principios es la que contribuye a hidratar y limpiar las vías aéreas.