Noticia del Sector Sanitario

La terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring y uniQure, Hemgenix, será el fármaco más caro del mundo. Tras recibir la aprobación de la Agencia del Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), no sólo se convierte en la primera terapia génica aprobada para este raro trastorno sino que también será el medicamento más costosos con un precio de 3.5 millones de dólares (3.359.892 euros) por dosis.

Hemgenix está aprobado para pacientes que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX o tienen hemorragia grave o episodios de sangrado espontáneo.

“El medicamento generará ahorros significativos en los costes para el sistema de atención médica en general y reducirá significativamente la carga económica de la hemofilia B al reducir las tasas de sangrado anuales, eliminar la terapia profiláctica y generar niveles elevados de factor IX que duran durante años", apuntaron desde CSL Behring en un comunicado enviado por correo electrónico a Fierce Pharma.

Además, la compañía advirtió que todavía el precio no refleja los descuentos anticipados que brindarán para la terapia, incluidos los acuerdos basados ​​en el valor con pagadores comerciales. Desde el Instituto de Revisión Clínica y Económica de Boston (ICER) apuntaron que el precio justo para esta terapia debería ser 2,9 millones de dólares (2.783.911 euros).