Noticia del Sector Sanitario

Astellas Pharma ha anunciado que la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación Fast Track para el desarrollo de ASP0367/MA-0211 como un tratamiento potencial para las miopatías mitocondriales primarias (PMM).

La PMM es una enfermedad mitocondrial compleja en la que las mutaciones genéticas afectan principalmente la función de las mitocondrias, lo que da como resultado una función muscular reducida, una resistencia reducida al ejercicio (es decir, intolerancia al ejercicio), aumento de la fatiga y atrofia muscular.

Además, PMM puede presentar condiciones de salud graves y potencialmente mortales debido a la participación de múltiples órganos.

Los datos preclínicos y los resultados del estudio de voluntarios sanos de fase I de Astellas sugieren colectivamente que ASP0367, un modulador de PPARδ administrado por vía oral, podría mejorar la intolerancia al ejercicio y la fatiga en pacientes con PMM al aumentar el número y mejorar la función de las mitocondrias en las células del paciente. ASP0367 entrará en un estudio de fase II/III (MOUNTAINSIDE) para validar la eficacia y seguridad en pacientes con PMM.