Biogen Inc. ha anunciado que la revista Neuromuscular Disorders ha publicado los últimos datos de NURTURE, el primer estudio que investiga un tratamiento dirigido a la causa subyacente de la atrofia muscular espinal (AME) en lactantes tratados de forma presintomática. Los datos del estudio NURTURE demuestran que los lactantes que iniciaron el tratamiento con nusinersén antes de la aparición de los síntomas clínicos obtuvieron resultados sin precedentes en comparación con la evolución natural de la enfermedad. En marzo de 2019 todos los participantes estaban vivos, sin necesidad de ventilación permanente y con mejorías continuas, y la mayoría logró hitos motores en plazos compatibles con el desarrollo normal. Los resultados también demostraron la durabilidad del efecto, ya que los niños seguirán desarrollándose durante todo el estudio.