Noticia del Sector Sanitario

Los datos exploratorios provisionales de eficacia de Jewelfish también sugieren la estabilización de la función motora al año de tratamiento, medida por el cambio desde el inicio en la medida de la función motora (MFM32). Una encuesta reciente de SMA Europe mostró que casi el 97 por ciento de las personas que viven con AME reportaron la estabilización de la enfermedad como un progreso.

Así, los datos preliminares de eficacia de Rainbowfish, un estudio en marcha, abierto, que evalúa Evrysdi en bebés con AME presintomática desde el nacimiento hasta las seis semanas, muestran que los bebés tratados durante 12 meses alcanzaron los hitos motores propios para su edad, incluyendo sentarse, ponerse de pie y caminar, y mejoras en la función motora. Estos resultados se presentan en la Reunión Virtual de Investigación y Atención Clínica de AME 2021, que se celebra este viernes, 11 de junio.