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11/06/2021 12:00:14
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Roche anuncia nuevos datos de Evrysdi en bebés con atrofia muscular espinal

La compañía farmacéutica Roche ha anunciado nuevos datos provisionales de dos estudios con Evrysdi (risdiplam): Jewelfish y Rainbowfish, donde el primero de ellos, que evalúa la seguridad de este tratamiento en personas de uno a 60 años que fueron tratadas, previamente, con otra terapia dirigida para la atrofia muscular espinal (AME), incluyendo nusinersen y onasemnogene abeparvovec, muestra que el perfil de seguridad de Evrysdi y el aumento de los niveles de proteína SMN son coherentes con los ya observados en otros estudios con Evrysdi.

Los datos exploratorios provisionales de eficacia de Jewelfish también sugieren la estabilización de la función motora al año de tratamiento, medida por el cambio desde el inicio en la medida de la función motora (MFM32). Una encuesta reciente de SMA Europe mostró que casi el 97 por ciento de las personas que viven con AME reportaron la estabilización de la enfermedad como un progreso.

Así, los datos preliminares de eficacia de Rainbowfish, un estudio en marcha, abierto, que evalúa Evrysdi en bebés con AME presintomática desde el nacimiento hasta las seis semanas, muestran que los bebés tratados durante 12 meses alcanzaron los hitos motores propios para su edad, incluyendo sentarse, ponerse de pie y caminar, y mejoras en la función motora. Estos resultados se presentan en la Reunión Virtual de Investigación y Atención Clínica de AME 2021, que se celebra este viernes, 11 de junio.



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