Noticia del Sector Sanitario

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud (SNS) de Adakveo (crizanlizumab), de Novartis, la primera terapia dirigida para la prevención de las crisis vasooclusivas (CVO) recurrentes en la enfermedad de células falciformes (ECF) en pacientes de 16 años o mayores. Este tratamiento puede administrarse en combinación con hidroxiurea/hidroxicarbamida (HU/HC) o como monoterapia en pacientes para quienes la HU/HC es inapropiada o inadecuada, según explica Novartis en una nota de prensa.

La ECF, también conocida como anemia falciforme o drepanocitosis, es una enfermedad genética autosómica recesiva. Está causada por una alteración genética en uno de los genes necesarios para producir la hemoglobina, proteína responsable de transportar el oxígeno en todo el organismo. Esto hace que los glóbulos rojos se deformen hasta adquirir apariencia de hoz, lo cual entorpece la circulación sanguínea y causa en el paciente obstrucciones vasculares, pudiendo generar eventos intensos e impredecibles, llamados crisis vasooclusivas o de dolor, explica Novartis.

La compañía añade que las crisis vasooclusivas (CVO) son la manifestación más frecuente de la ECF y constituyen la primera causa de hospitalización en esta enfermedad. Se trata de episodios debilitantes agudos, a menudo sumamente dolorosos, que están asociadas a un mayor riesgo de daño orgánico, y mortalidad.

Es una de las principales causas de muerte

Ana Villegas, hematóloga del Hospital Clínico San Carlos de Madrid y presidenta del Grupo Español de Eritropatología de la SEHH, subraya que “la ECF es una enfermedad grave, incapacitante y potencialmente mortal que altera la calidad de vida. Las CVO llegan a afectar a los distintos órganos del cuerpo humano y son una de las principales causas de muerte y disminución de la expectativa de vida entre los 42 y 53 años para los hombres y entre los 48 y 58 años para las mujeres”.

Por su parte, Marta Morado, hematóloga del Hospital Universitario La Paz, explica que estas crisis “afectan de forma notable a la calidad de vida porque limita a los pacientes en su actividad diaria al tener que evitar factores desencadenantes y les produce dolor agudo que obliga a la toma frecuente analgésicos y a ingresos hospitalarios periódicos. Pero, además, cada episodio produce un daño orgánico progresivo, que a la larga conlleva una lesión crónica a nivel renal, cardiaco, pulmonar, hepático, cerebral, ocular, óseo e incluso cutáneo, que condiciona una mortalidad precoz”. El objetivo terapéutico de la ECF es la prevención de estas crisis, “al prevenir la crisis vasooclusivas, no solo evitamos episodios agudos de dolor e ingresos hospitalarias, sino que permite que los pacientes tengan una mejor calidad de vida y que la lesión tisular sea la menor posible, prolongando la vida y función de cada órgano”, afirma.