Noticia del Sector Sanitario

Una investigación llevada a cabo en Japón ha arrojado resultados esperanzadores para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Un ensayo clínico en fase inicial, publicado en la revista 'Cell Stem Cell', ha demostrado que el fármaco ropinirol, empleado contra la enfermedad de Parkinson, retrasa la progresión de la enfermedad de la ELA una media de 27,9 semanas.

Algunos pacientes respondieron mejor al tratamiento con ropinirol que otros, y los investigadores fueron capaces de predecir la respuesta clínica in vitro utilizando motoneuronas derivadas de células madre de pacientes.

"La ELA es una enfermedad totalmente incurable y muy difícil de tratar”, recuerda el autor principal y fisiólogo Hideyuki Okano, de la Facultad de Medicina de la Universidad Keio de Toki. “Anteriormente identificamos el ropinirol como posible fármaco contra la ELA in vitro mediante el descubrimiento de fármacos con iPSC, y con este ensayo hemos demostrado que es seguro utilizarlo en pacientes con ELA y que potencialmente tiene algún efecto terapéutico, pero para confirmar su eficacia necesitamos más estudios, y ahora estamos planeando un ensayo de fase 3 para un futuro próximo", apunta Okano.

Para comprobar la seguridad y eficacia del ropinirol en pacientes con ELA esporádica (es decir, no familiar), el equipo reclutó a 20 pacientes atendidos en el Hospital Universitario Keio de Japón. Ninguno de los pacientes era portador de genes que predispongan a la enfermedad y, por término medio, llevaban 20 meses padeciendo ELA.

Después, durante las 24 semanas siguientes, se administró ropinirol a sabiendas a todos los pacientes que deseaban continuar.

Muchos pacientes abandonaron por el camino -en parte debido a la pandemia de COVID-19-, por lo que sólo 7/13 pacientes tratados con ropinirol y 1/7 tratados con placebo seguido de ropinirol fueron controlados durante todo el año. Sin embargo, ningún paciente abandonó el estudio por motivos de seguridad.

Para determinar si el fármaco era eficaz en la ralentización de la progresión de la ELA, el equipo controló diversas medidas a lo largo del ensayo y durante 4 semanas después de finalizar el tratamiento. Entre ellas, cambios en la actividad física declarada por los propios pacientes y en su capacidad para comer y beber de forma independiente, datos de actividad de dispositivos portátiles y cambios medidos por los médicos en la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar.

"Descubrimos que el ropinirol es seguro y tolerable para los pacientes con ELA y se muestra terapéuticamente prometedor para ayudarles a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular", afirma el primer autor, Satoru Morimoto, neurólogo de la Facultad de Medicina de la Universidad Keio de Tokio.

Los pacientes que recibieron ropinirol durante las dos fases del ensayo eran más activos físicamente que los del grupo placebo. También mostraron tasas más lentas de deterioro de la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar, y tenían más probabilidades de sobrevivir.