Roche ha obtenido la aprobación de la Comisión Europea para una nueva formulación en tableta de su medicamento para la atrofia muscular espinal (SMA), Evrysdi (risdiplam). A diferencia de la formulación original en polvo que requiere reconstitución y, idealmente, refrigeración, la tableta de 5mg es estable a temperatura ambiente y no necesita refrigeración para su almacenamiento. Esta nueva presentación, que puede ser tragada entera o dispersada en agua y tomarse con o sin alimentos, ofrece beneficios adicionales de portabilidad y conveniencia para los pacientes y sus cuidadores.

Esta nueva formulación en tableta ha demostrado ser bioequivalente a la solución oral original, lo que significa que se espera la misma eficacia y seguridad entre ambas presentaciones. La tableta es adecuada para personas a partir de 2 años de edad, que pesen al menos 20 kg y sean capaces de tragar sin sonda de alimentación. La solución oral original seguirá estando disponible para otras dosis o para quienes la prefieran. Roche destaca que Evrysdi es el único tratamiento modificador de la enfermedad no invasivo para la SMA, habiendo tratado a más de 18.000 personas globalmente hasta la fecha, y esta nueva opción de administración simplificada puede proporcionar mayor libertad e independencia a las personas que viven con SMA.