La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización para Ezmekly (mirdametinib), convirtiéndose en la primera y única terapia aprobada en la Unión Europea tanto para adultos como para niños a partir de los 2 años con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables. Este medicamento, un inhibidor oral de MEK de molécula pequeña, ya comercializado en EE. UU. como Gomekli, ha recibido la designación de medicamento huérfano tanto de la FDA como de la CE por su utilidad para esta enfermedad rara. Esta aprobación, otorgada a SpringWorks Therapeutics (filial de Merck), representa un avance crucial, especialmente para los pacientes adultos que carecían de opciones de tratamiento específicas.

La NF1 es un trastorno genético que afecta a 3 de cada 10.000 personas en la UE (aproximadamente 135.000 personas), con un riesgo del 30% al 50% de desarrollar NP, tumores que causan desfiguración grave, dolor y deterioro funcional, y que en un 85% de los casos son inoperables debido a su patrón de crecimiento infiltrativo. La aprobación de Ezmekly se sustenta en los resultados del ensayo clínico de fase 2b ReNeu, que demostró una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 41% en adultos y 52% en niños, con reducciones significativas en el volumen tumoral y mejoras tempranas y sostenidas en el dolor y la calidad de vida. El medicamento se presenta en un comprimido soluble, facilitando el tratamiento a quienes tienen dificultades para tragar pastillas y abordando una necesidad no cubierta en esta comunidad desatendida.