El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de donanemab, un prometedor medicamento de Eli Lilly para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana. Esta decisión representa un cambio significativo, ya que en marzo la EMA se había mostrado contraria al fármaco. Donanemab está específicamente indicado para adultos con patología amiloide confirmada que sean heterocigotos o no portadores del alelo ε4 de la apolipoproteína E (ApoE4). La Comisión Europea tomará la decisión regulatoria final en los próximos meses. La enfermedad de Alzheimer afecta actualmente a 6,9 millones de personas en Europa, cifra que se espera que se duplique para 2050, lo que subraya la magnitud de la necesidad de tratamientos que puedan, por primera vez, cambiar el curso de la enfermedad en sus fases iniciales.

La opinión favorable del CHMP se basa principalmente en los datos del ensayo clínico TRAILBLAZER-ALZ 2, el cual demostró que donanemab ralentiza significativamente el deterioro cognitivo y funcional y reduce el riesgo de progresión a la siguiente etapa clínica de la enfermedad. Adicionalmente, el ensayo TRAILBLAZER-ALZ 6 evaluó un ajuste en el régimen de dosificación que logró reducir significativamente la incidencia de anomalías de imagen relacionadas con el amiloide con edema/efusión (ARIA-E), un efecto secundario propio de esta clase de fármacos que, si bien generalmente no causa síntomas, puede ser grave. Este ajuste mantuvo niveles similares de eliminación de placas amiloides y reducción de la P-tau217. Los portadores de una o dos copias del gen ApoE4 pueden tener un mayor riesgo de desarrollar Alzheimer y experimentar ARIA. Para implementar este tipo de tratamientos, es fundamental potenciar las capacidades de diagnóstico precoz, el acceso a biomarcadores y la formación de equipos multidisciplinares en el sistema sanitario.