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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO
Oryzon muestra la eficacia de su fármaco experimental 'ORY-3001' frente a la anemia falciforme
La biofarmacéutica Oryzon Genomics presentará datos preclínicos preliminares de eficacia de su fármaco en investigación "ORY-3001" como tratamiento de la anemia falciforme, en el marco del Congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, en sus siglas en inglés) que se celebrará en Atlanta (Estados Unidos).
05 Diciembre 2017 | Fuente original
Este inhibidor selectivo de LSD1 se administra por vía oral y, según han visto, aumenta la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme y en primates babuinos.
La inhibición de LSD1 produce la desinhibición de los genes de la hemoglobina fetal que no están mutados y pueden remplazar la función de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general. Y la administración de "ORY-3001" aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales hasta un 300 por ciento, lo que sirve para compensar la anemia.
