Mientras que la genómica divide el cáncer en subtipos menos prevalentes, los medicamentos oncológicos a menudo se clasifican como "raros", lo que explica en cierta manera por qué las aprobaciones de medicamentos huérfanos de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ahora igualan o superan en número a las de enfermedades más extendidas.

Los datos de Evaluate muestran que el mercado de medicamentos huérfanos seguirá creciendo en el futuro. En cifras, la tasa compuesta anual de 2021-2026 supera el 12% y para 2026 se espera que sea del 20% de todas las ventas de medicamentos recetados y casi un tercio del valor de la cartera mundial de medicamentos. Económicamente, cada uno de los diez principales medicamentos huérfanos tendrá un valor de entre 3 mil millones de dólares (2.829.388.032 euros) y 13 mil millones de dólares (12.260.680.704 euros) para 2026.

Estas aproximaciones muestran la importancia que ha adquirido y adquirirá en el futuro los medicamentos para enfermedades raras y vislumbran un panorama dónde la reforma de la Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos, de 40 años de antigüedad, y la Regulación de Huérfanos de la Unión Europea de 1999 para moderar los precios, estarán bajo el foco.

Una de las consecuencias de esta situación es el miedo a los altos precios alcanzados por los medicamentos huérfanos y al coste acumulativo en los sistemas de salud. Fundamentados en cierta manera por la diferencia de requisitos de evidencia entre estos tipos de medicamentos. “El organismo de control de costo-beneficio del Instituto de Revisión Clínica y Económica, cuestiona si las aprobaciones aceleradas y otros incentivos económicos de los que disfrutan tales medicamentos en virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE. UU. y su equivalente europeo pueden haber llevado el péndulo demasiado lejos”, señalan en el informe.