La miastenia gravis se caracteriza por la disfunción y el daño en la unión neuromuscular (NMJ), por lo que la comunicación entre los músculos y los nervios se ve afectada. Los autoanticuerpos patógenos pueden alterar la transmisión sináptica en la unión neuromuscular al dirigirse a proteínas específicas de la membrana postsináptica. Esto altera la capacidad de los nervios para estimular el músculo y provoca una contracción más débil. Ante ello, como péptido inhibidor de C5, zilucoplán cuenta con un mecanismo de acción dual: por un lado, inhibe la escisión de C5 en C5a y C5b, y, por otro lado, al unirse a la fracción C5b del C5, zilucoplán dificulta estéricamente la unión del C5b al C6, lo que impide la posterior formación y actividad del MAC, en caso de que se forme algún C5b.

“La llegada de este nuevo tratamiento marca un importante hito en el tratamiento de una enfermedad poco frecuente y caracterizada por un abanico terapéutico limitado pese al gran impacto que genera en la calidad de vida de los pacientes”, ha afirmado Pablo Talavera, director de Medical Affairs en UCB Iberia. “Este también es un momento especial para nosotros en UCB, al tratarse de nuestra primera terapia para miastenia gravis generalizada comercializada en España, un logro que nos impulsa a seguir avanzando en busca de nuevas soluciones para las necesidades no cubiertas de las personas que conviven con enfermedades raras y a seguir contribuyendo al legado que venimos construyendo en España desde hace 50 años”.