La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado Dupixent (dupilumab) como el único medicamento dirigido para el tratamiento de pacientes adultos con pénfigo bulloso (PB). El PB es una enfermedad cutánea rara, crónica, debilitante y recurrente que afecta principalmente a pacientes de edad avanzada, caracterizada por picor intenso, ampollas dolorosas y lesiones. Las opciones de tratamiento disponibles hasta ahora eran limitadas y podían añadir una carga adicional a los pacientes al suprimir su sistema inmunológico. Dupixent ofrece un enfoque novedoso al abordar dos impulsores centrales de la inflamación tipo 2 subyacente que contribuye al pénfigo bulloso.

La aprobación se basa en los resultados del estudio fundamental ADEPT de fase 2/3, que demostró mejoras significativas en la remisión sostenida de la enfermedad (18.3% con Dupixent frente a 6.1% con placebo), una reducción clínicamente significativa del picor (38.3% frente a 10.5%) y una dosis mediana acumulada de corticosteroides orales (OCS) menor (2.8 gramos frente a 4.1 gramos) en comparación con el placebo en adultos con PB de moderado a grave. Dupixent ha demostrado el potencial de transformar los paradigmas de tratamiento para el PB, permitiendo a algunos pacientes lograr la remisión sostenida de la enfermedad y reducir el uso de corticosteroides orales. Con esta aprobación, Dupixent ya está autorizado en EE. UU. para tratar ocho enfermedades distintas con inflamación tipo 2 subyacente.