La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización condicional en la Unión Europea para Rezdiffra (resmetirom) de Madrigal Pharmaceuticals. Este medicamento está destinado a pacientes adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica no cirrótica (MASH) que presenten fibrosis hepática de moderada a avanzada, y debe usarse en combinación con dieta y ejercicio. Actualmente, no existe ningún tratamiento autorizado para la MASH en la UE. El principio activo, resmetirom, actúa estimulando el receptor de la hormona tiroidea (THR-β) en el hígado, lo que contribuye a reducir la acumulación de grasa, la inflamación y la fibrosis hepática. La MASH es una enfermedad grave caracterizada por depósitos de grasa e inflamación en el hígado, que puede derivar en cirrosis y cáncer si no se trata.

La recomendación se basa en un análisis provisional de un estudio clínico fundamental de fase 2/3, que incluyó a 917 pacientes con fibrosis hepática en estadio F2 y F3. Tras 12 meses, el 30% de los pacientes que recibieron 100 mg de resmetirom y el 26% de los que recibieron 80 mg lograron la resolución de la MASH sin empeoramiento de la fibrosis, en comparación con el 10% del grupo placebo. Además, el 29% y el 27% de los grupos de tratamiento, respectivamente, experimentaron una mejoría de la fibrosis sin empeoramiento de la MASH, frente al 17% del placebo. Esta aprobación condicional es un mecanismo regulador de la UE para permitir el acceso temprano a medicamentos que cubren necesidades médicas no satisfechas, justificando la autorización con datos menos completos debido al beneficio inmediato para los pacientes, aunque se ha exigido a la compañía completar los estudios en curso para proporcionar más datos de eficacia.