Erdafitinib (Balversa), la primera terapia oral dirigida para el cáncer de vejiga, ha obtenido precio y reembolso en el Sistema Nacional de Salud de España. Este innovador tratamiento está destinado a pacientes adultos con carcinoma urotelial avanzado (irresecable o metastásico) que presentan alteraciones del FGFR3, presentes en el 10%-20% de estos casos, y que ya han recibido al menos una línea de tratamiento previo con un inhibidor de PD-1 o PD-L1. Su aprobación en Europa, la primera y única para esta indicación, representa una nueva y valiosa estrategia terapéutica que facilita el tratamiento ambulatorio y mejora la calidad de vida de los pacientes al reducir la necesidad de desplazamientos hospitalarios frecuentes.

La incorporación de erdafitinib se sustenta en los sólidos resultados del estudio fase III Thor, donde demostró una reducción del 36% en el riesgo de muerte y del 42% en el riesgo de progresión o muerte en comparación con la quimioterapia. Específicamente, alcanzó una supervivencia global mediana de 12,1 meses frente a 7,8 meses en el grupo de quimioterapia, y una supervivencia libre de progresión de 5,6 meses frente a 2,7 meses. Además, mostró una tasa de respuesta global confirmada del 35,3% frente al 8,5% y un perfil de seguridad manejable, con menos eventos adversos graves y discontinuaciones por efectos secundarios que la quimioterapia. Este avance es crucial para un subgrupo de pacientes con opciones terapéuticas limitadas en una enfermedad que diagnostica cerca de 22.000 nuevos casos anuales en España.