La industria farmacéutica está experimentando una profunda transformación estratégica impulsada por la integración a gran escala de datos digitales, Big Data e Inteligencia Artificial (IA), especialmente en el área de Investigación y Desarrollo (I+D) de nuevos medicamentos. Esta evolución está acelerando el acceso a terapias innovadoras y permitiendo tratamientos más personalizados, eficientes y seguros. La incorporación de Real-World Data (RWD), que complementa los datos de ensayos clínicos con información de la práctica rutinaria, ha generado Real-World Evidence (RWE), crucial para comprender la progresión de enfermedades, evaluar la eficacia de tratamientos y desarrollar terapias avanzadas como las génicas, así como para mejorar la precisión en la prescripción. La disponibilidad de grandes volúmenes de datos de calidad es fundamental para un sistema de salud más proactivo y centrado en el paciente, y es esencial para el desarrollo de la IA en este sector.

No obstante, la adopción de estas tecnologías presenta desafíos significativos. Uno de los principales obstáculos es la fragmentación normativa que dificulta la investigación internacional, aunque se espera que el nuevo Espacio Europeo de Datos Sanitarios (EHDS) ayude a superar estas barreras mediante la armonización. Otro reto importante es garantizar la calidad y utilidad de los datos, ya que su mera disponibilidad no es suficiente; se requieren metodologías científicas robustas para asegurar la fiabilidad del RWE. Además, la falta de claridad regulatoria sobre el uso de la IA en el ciclo de vida de los medicamentos puede disuadir la inversión, por lo que se insta a evitar la sobrerregulación y aprovechar la experiencia de organismos como la EMA. Para consolidar este entorno basado en datos y evidencia, es imprescindible fomentar la colaboración entre todos los actores del ecosistema y generar confianza en la evidencia basada en datos reales, impulsando un modelo clínico centrado en el paciente.