La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha planteado un nuevo camino de aprobación rápida, denominado “mecanismo plausible”, para futuros tratamientos personalizados dirigidos a enfermedades genéticas raras y mortales. Esta vía permitiría autorizar terapias basándose en datos de apenas un pequeño grupo de pacientes, sin la necesidad de recurrir a los ensayos clínicos aleatorizados tradicionales. El comisionado de la FDA, Marty Makary, y el director médico y científico, Vinay Prasad, señalaron que la evaluación se centraría en la plausibilidad biológica del tratamiento y en las mejoras clínicas observadas en los primeros pacientes. Los responsables de la agencia justificaron esta medida al considerar que las regulaciones actuales son "onerosas e innecesariamente exigentes" y que, para los pacientes con enfermedades raras y sus familias, "no hay tiempo para esperar". La FDA planea publicar una guía conjunta para definir el marco regulatorio de este nuevo proceso.

El enfoque priorizará los tratamientos para enfermedades raras que sean fatales o causen una discapacidad infantil grave, aunque podría aplicarse a patologías más comunes con necesidades médicas no cubiertas. Los principales beneficiarios podrían ser los fabricantes de terapias celulares y genéticas, aunque otros tipos de tratamientos también podrían acogerse a este proceso. No obstante, las empresas que logren la aprobación mediante esta vía deberán recopilar datos del mundo real de manera continua para confirmar la eficacia y detectar posibles problemas de seguridad a largo plazo. Los funcionarios de la FDA señalaron que la agencia tiene la intención de actuar como "socio y guía" para facilitar la comercialización de estas terapias, asegurando el acceso a innovaciones críticas sin renunciar a la vigilancia poscomercialización.