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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO
Nueva esperanza frente a la ELA: un nuevo fármaco retarda su progresión
Por primera vez en 20 años un ensayo clínico, coordinado internacionalmente por un investigador español, demuestra el efecto beneficioso de un fármaco en la esclerosis lateral amiotrófica, enfermedad mortal.
14 Abril 2016 | Fuente original
La compañía farmacéutica francesa AB Science ha informado este martes de los resultados positivos de un ensayo clínico doble ciego de su fármaco Masitinib en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en un análisis intermedio de datos. El ensayo, actualmente aún activo, concluirá a final del 2016 si no se decidiera antes su suspensión.
Los resultados de un análisis interino predefinido (análisis realizado con los datos obtenidos en 191 pacientes, el 50% inicial de pacientes incluidos que han terminado el tratamiento previsto de 48 semanas) muestran que los pacientes tratados con Masitinib se deterioran más lentamente que los tratados con un placebo. Ambos grupos tomaban Riluzol, único tratamiento aprobado en esta enfermedad.
El enlentecimiento en la evolución es detectado por los cambios en las 48 semanas de tratamiento en la escala de evaluación funcional de la ELA, la ALSFRS-R, instrumento validado de medición de progresión de la enfermedad y así utilizado en los ensayos clínicos en ELA. La diferencia en la progresión de la enfermedad entre el grupo de pacientes tratados con el fármaco y los tratados con el placebo es estadísticamente significativa (p<0.01).
También se ha detectado el enlentecimiento en el deterioro de la capacidad vital respiratoria (FVC) y en una escala que combina función motora y supervivencia (CAFS). El fármaco parece actuar inhibiendo procesos neuroinflamatorios presentes en la enfermedad que pueden conducir a la muerte neuronal. Sus efectos a nivel celular se comprobaron en estudios preclínicos con animales.
La ELA afecta a unos 50.000 pacientes en la Unión Europea y Estados Unidos, 16.000 nuevos casos diagnosticados anualmente; el 50% fallecen antes de los tres años y el 90% en cinco años. Por la incidencia global de la enfermedad, en España se calcula que unos 900 casos son diagnosticados anualmente.
Repercusión y trascendencia
La ELA es una enfermedad mortal que no tiene cura. El único fármaco que ha demostrado prolongar la supervivencia, muy moderadamente, es el Riluzol. Descubierto a mediados de los 90, es actualmente el único tratamiento farmacológico que reciben los pacientes con ELA en todo el mundo. Desde su descubrimiento, decenas de ensayos clínicos para probar otros tratamientos han fracasado.
Este ensayo es el primero en 20 años en mostrar un efecto beneficioso en la enfermedad. Muy importante es demostrar que la interferencia de procesos neuroinflamatorios específicos puede ser una vía terapéutica en esta enfermedad, y posiblemente también en otras enfermedades neurodegenerativas. Nuevos fármacos dirigidos a esta diana pueden mostrarse aún más efectivos.
Los datos y resultados deben ser analizados ahora por las agencias europea y americana del medicamento para determinar si los consideran suficientes para permitir su comercialización. Mientras no haya una decisión diferente, el ensayo continúa hasta que el 50% restante de pacientes completen al menos las 48 semanas de tratamiento, aproximadamente para finales de 2016.
La noticia y sus consecuencias ha alcanzado un importante impacto mundial en la comunidad médica y, sobre todo, en los miles de pacientes que sufren esta cruel enfermedad.
España, papel destacado en el ensayo
El ensayo, multinacional, está coordinado por un investigador español, el doctor Jesús Mora Pardina, ex director de la Unidad de ELA del Hospital Carlos III y actual director de la Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid. Una mayoría de los 380 pacientes participantes en este ensayo son españoles.
Más de 100 fueron incluidos en el Carlos III durante la dirección del doctor Mora, récord internacional de pacientes incluidos por un solo centro en un ensayo en ELA nunca. Otros 50 fueron incluidos entre los hospitales de Bellvitge y del Val d'Hebron. La mayoría de los 191 pacientes evaluados en este análisis intermedio son españoles atendidos en estos centros.
Así funciona el nuevo fármaco
Masitinnib es un nuevo inhibidor de tirosina quinasas de administración oral que inhibe un número limitado de quinasas y cuya diana son mastocitos y macrofagos, células importantes en el sistema inmune. En base a este mecanismo de acción, Masitinib se esta desarrollando en diferentes enfermedades incluyendo el cáncer, inflamación y en ciertas enfermedades del sistema nervioso central.
En oncología, debido a su efecto inmunoterapéutico, Masistinib puede tener efectos en la supevivencia solo o en combinación con quimioterapia. A través de su acción en mastocitos y microglia que causa la inhibición de los procesos inflamatorios, Masitinib puede tener un efecto en los síntomas asociados con la inflamación y enfermedades del sistema nervioso central y en la degeneración causada por estas enfermedades.
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