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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO
Amicus Therapeutics aprueba en España Galafold (migalastat) para tratar la enfermedad de Fabry
Galafold está aprobado para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
19 Enero 2018 | Fuente original
Amicus Therapeutics ha anunciado la aprobación de Galafold en España, tras la obtención de precio y reembolso. Galafold está aprobado en España para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
"Estamos muy entusiasmados porque Galafold ya está disponible en España para los pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles. Galafold es el único tratamiento oral y la única terapia personalizada según el perfil genético del paciente, para la enfermedad de Fabry. Galafold representa una innovación en la enfermedad de Fabry, en la que no ha habido novedades en los últimos 15 años", señaló Fermín Rivas, Director General de Amicus Therapeutics para España y Portugal.
La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario causado por la deficiencia de una enzima llamada alfa-galactosidasa A (abreviada alfa-Gal A), consecuencia de las mutaciones del gen GLA. Como medicina personalizada, Galafold está diseñado para restaurar la actividad de la enzima alfa-Gal A en pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles (se estima que representan entre un 35-50% de los pacientes con Fabry).
