La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Vyjuvek, el primer tratamiento tópico de terapia génica para la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB), una enfermedad genética grave y poco frecuente. Vyjuvek utiliza un virus modificado del herpes simple para introducir el gen COL7A1 en las heridas, favoreciendo su cicatrización. Los ensayos clínicos mostraron una mejora significativa en la curación de heridas en comparación con el placebo. Este tratamiento recibió apoyo del programa PRIME de la EMA, y su aprobación final ahora depende de la Comisión Europea.

Además, el comité de medicamentos humanos de la EMA ha recomendado ampliar la indicación de Kaftrio y Kalydeco, dos medicamentos para la fibrosis quística, permitiendo su uso en niños desde los dos años con ciertas mutaciones en el gen CFTR. Esta decisión podría beneficiar a hasta el 97% de los pacientes con fibrosis quística en la UE. La recomendación se basa en estudios clínicos que demostraron su eficacia y seguridad en mejorar la función pulmonar y reducir los síntomas de la enfermedad.