Después de que Pfizer abandonara su terapia génica para la hemofilia B debido al limitado interés de los pacientes, CSL Behring se enfrenta a la cuestión de la viabilidad de Hemgenix. A pesar de ser la primera terapia génica para la hemofilia aprobada por la FDA en noviembre de 2022, Hemgenix solo trató a 12 pacientes en su primer año, lo que refleja desafíos como un sistema de salud estadounidense fragmentado. CSL, sin embargo, mantiene la esperanza y se compromete a hacer que Hemgenix sea más accesible, especialmente tras el apoyo de la comunidad de pacientes que agradece su continuidad a diferencia de la decisión de Pfizer.

La lenta adopción de Hemgenix se debe a varios factores, incluyendo el pequeño tamaño de la población de pacientes con hemofilia B (que representa solo el 15-20% de todos los casos de hemofilia) y las restricciones de elegibilidad para la terapia (solo para adultos con enfermedad severa o moderadamente severa y con función hepática relativamente saludable). Además, existen tratamientos convencionales efectivos para la hemofilia B, lo que lleva a algunos pacientes y médicos a adoptar una actitud de "esperar y ver" ante la nueva terapia génica. Barreras de infraestructura significativas en el sistema de salud de EE. UU. también complican la adopción de Hemgenix, desde la obtención de aprobaciones internas en los hospitales hasta los complejos modelos de pago y consideraciones financieras.