La Comisión Europea ha aprobado Fabhalta (iptacopán), un fármaco de Novartis, para el tratamiento de adultos con glomerulopatía C3 (GC3). Fabhalta es un inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento, siendo el primero de su clase aprobado para esta enfermedad renal progresiva y ultra rara. Este tratamiento actúa selectivamente sobre la causa subyacente de la GC3, que suele presentarse en personas jóvenes y tiene un pronóstico desfavorable, con aproximadamente la mitad de los pacientes progresando a insuficiencia renal en 10 años.

La aprobación se basó en los resultados positivos del estudio de Fase III APPEAR-C3G, el cual demostró una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 35,1% en la proteinuria a los 6 meses en pacientes tratados con Fabhalta junto con terapia de soporte, en comparación con el placebo. Aunque la mejora en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) no fue estadísticamente significativa a los 6 meses, se observó una estabilización de la TFGe durante los 12 meses del estudio y durante más de 3 años en un estudio de extensión a largo plazo. La reducción de la proteinuria es considerada un marcador subrogado importante para el retraso de la progresión a insuficiencia renal en muchas enfermedades renales.