La Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización condicional de comercialización a Duvyzat (givinostat) el pasado 6 de junio. Este nuevo inhibidor de las histonas deacetilasas (HDACs) se presenta como un tratamiento oral para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Está aprobado para pacientes ambulantes de 6 años o más que estén en tratamiento con corticosteroides, independientemente de la mutación genética subyacente. La decisión de la CE, que sigue la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) del 25 de abril de 2025, es aplicable a los 27 Estados miembros de la Unión Europea (UE), Islandia, Liechtenstein y Noruega. Italfarmaco S.p.A. está colaborando para facilitar el acceso oportuno al tratamiento en toda la UE. Fuera de la UE, Duvyzat fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos en marzo de 2024 para pacientes con DMD mayores de 6 años, y por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido para pacientes ambulantes mayores de 6 años, con una aprobación condicional para pacientes no ambulantes.

Esta aprobación se basa en los resultados positivos del ensayo multicéntrico de fase 3 EPIDYS, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. El estudio incluyó a 179 pacientes pediátricos ambulantes mayores de seis años que recibieron Duvyzat o placebo dos veces al día, sumado a los corticosteroides. EPIDYS alcanzó su objetivo primario, demostrando una diferencia estadísticamente significativa y clínicamente relevante en el tiempo necesario para completar la prueba de 4 escalones. También mostró resultados favorables en criterios de valoración secundarios clave, como la evaluación de la marcha North Star (NSAA) y la evaluación de la infiltración grasa mediante resonancia magnética. El tratamiento se asoció a un descenso del 40% en la pérdida acumulada de elementos de la NSAA, lo que indica su potencial para retrasar la progresión de la enfermedad y preservar la función muscular. Los datos a largo plazo del estudio de extensión EPIDYS mostraron que la edad media de pérdida de la ambulación fue de 18,1 años en el grupo de Duvyzat frente a 15,2 años en los brazos de control. Además, la mayoría de los efectos adversos observados con el tratamiento fueron de gravedad leve a moderada.