AstraZeneca ha presentado datos prometedores de supervivencia temprana para su fármaco Ultomiris (ravulizumab) en niños que padecen microangiopatía trombótica (MAT) después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). La MAT-TCMH es una complicación rara y potencialmente mortal que puede ocurrir tras trasplantes de células madre para cáncer y otras enfermedades, caracterizada por trastornos sanguíneos graves que causan coagulación, daño a los vasos sanguíneos y, finalmente, fallo orgánico y muerte. Actualmente no existen tratamientos dirigidos aprobados específicamente para la MAT-TCMH. Los resultados iniciales del estudio de fase 3 ALXN1210-TMA-314 en pacientes pediátricos (de 28 días a menos de 18 años) mostraron una tasa de supervivencia general del 87.2% a las 26 semanas. Estos datos fueron presentados en la reunión de 2025 de la Asociación Europea de Hematología (EHA).

Aunque solo el 17.1% de los pacientes alcanzaron el objetivo primario de respuesta completa a la MAT, el 71% de la cohorte del estudio cumplió "al menos un criterio de respuesta a la MAT", mostrando "mejoras clínicamente significativas" en varios componentes de la respuesta. Esto incluyó mejoras en los parámetros plaquetarios y la relación proteína-creatinina en orina, así como la normalización de los niveles de la enzima lactato deshidrogenasa (LDH). La MAT-TCMH es difícil de identificar debido a que sus síntomas se superponen con otras afecciones y es frecuentemente fatal, con tasas de supervivencia general a los seis meses tan bajas como el 18% en niños y el 26% en adultos. Un investigador del ensayo, el Dr. Franco Locatelli, sugirió que las tasas de respuesta y supervivencia observadas con ravulizumab podrían ser un "avance que cambie la práctica" en este campo, proporcionando una opción potencialmente efectiva para estos jóvenes pacientes. Ultomiris fue bien tolerado y su perfil de seguridad fue consistente con ensayos previos.