Galicia ha autorizado una inversión de 15,6 millones de euros para adquirir los primeros fármacos de terapia génica destinados al tratamiento de la hemofilia B, concretamente el medicamento Etranacogen Dezaparvovec. Esta iniciativa posiciona a Galicia como la primera comunidad en España en ofrecer tratamiento con terapia génica para pacientes con este trastorno de coagulación sanguínea hereditaria. La hemofilia B es una enfermedad rara y de transmisión genética ligada al cromosoma X, causada por la deficiencia del factor IX, que hasta ahora carecía de un tratamiento curativo. El contrato inicial para el suministro de este medicamento tendrá una duración de 24 meses, con posibilidad de prórroga por dos años más.

La inclusión de este tratamiento en la prestación farmacéutica ha sido aprobada por la Dirección General de la Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, pero su aplicación está restringida a pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave que cumplan criterios específicos, como no tener antecedentes de inhibidores del factor IX y haber recibido profilaxis estable con factor IX recombinante. En Galicia, de los 51 pacientes diagnosticados con hemofilia B, se prevé que únicamente 8 puedan beneficiarse de esta terapia génica, siempre que cumplan con todos los criterios clínicos de inclusión establecidos en el protocolo farmacoclínico del medicamento.