Novartis ha conseguido la financiación en el Sistema Nacional de Salud para Fabhalta (iptacopán), su nueva monoterapia de administración oral destinada a pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica y han recibido tratamiento previo anti-C5. Este innovador fármaco, que estará disponible a partir del 1 de julio, representa la primera opción oral para esta condición, habiendo demostrado una mejora superior en los niveles de hemoglobina sin necesidad de transfusiones en pacientes previamente tratados con anti-C5. Esta aprobación es un avance significativo para la comunidad de pacientes con HPN, ofreciendo una alternativa más cómoda y eficaz frente a los tratamientos intravenosos actuales y abordando necesidades no cubiertas.

La HPN es una enfermedad rara donde los glóbulos rojos carecen de protección, siendo atacados por el sistema del complemento y causando síntomas debilitantes como fatiga extrema y anemia. A pesar de los tratamientos actuales con inhibidores de C5 (anti-C5), una alta proporción de pacientes sigue sufriendo anemia persistente, fatiga y dependencia de transfusiones. La aprobación de Fabhalta se sustenta en los resultados de los estudios de fase III Apply-PNH y Appoint-PNH, los cuales demostraron una mejora significativa de la hemoglobina y una reducción de la fatiga en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos, tanto en pacientes previamente tratados como en aquellos sin tratamiento previo. Esta nueva opción oral busca aliviar la carga del tratamiento y mejorar el control de la enfermedad y la calidad de vida de los pacientes.