JCR Pharmaceuticals y Alexion, parte de AstraZeneca Rare Disease, han firmado un acuerdo de licencia para colaborar en hasta cinco programas de medicina genómica. Esta alianza estratégica se centra en el uso de la plataforma de cápsides JUST-AAV de JCR, la cual incluye vectores optimizados que pueden dirigirse específicamente a diferentes tejidos como el músculo, el cerebro o evitar el hígado, ampliando así el potencial de la terapia génica basada en virus adenoasociados (AAV). Este acuerdo representa la tercera colaboración entre ambas compañías, tras dos iniciativas previas anunciadas en 2023, una para enfermedades neurodegenerativas y otra para terapias con oligonucleótidos.

El acuerdo contempla que JCR reciba un pago inicial y podría percibir hasta 191 millones de euros en pagos por hitos de investigación y desarrollo, así como hasta 511 millones de euros relacionados con ventas, sumando un potencial total de hasta 703 millones de euros. Además, JCR obtendrá regalías escalonadas sobre las ventas netas. Shin Ashida, presidente de JCR, ha destacado el potencial de JUST-AAV para transformar las terapias génicas para enfermedades raras. Este convenio subraya el compromiso de ambas empresas con la innovación y el avance significativo en el desarrollo de tratamientos para una variedad de condiciones mediante la terapia génica. El impacto financiero ya ha sido considerado en el pronóstico de ganancias de JCR para el año fiscal que finaliza el 31 de marzo de 2026.