La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado Forzinity (elamipretida), el primer tratamiento para el síndrome de Barth, un trastorno genético ultrarraro que debilita el corazón y otros músculos. Esta aprobación se concedió por la vía acelerada después de un proceso complicado que incluyó un rechazo previo en mayo, basado en que el fármaco no cumplió un objetivo de prueba de caminata de seis minutos. La decisión final se basó en datos que demostraron una mejora en la fuerza del músculo extensor de la rodilla, un indicador que la FDA considera razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes, como una mayor facilidad para ponerse de pie o caminar más lejos.

La aprobación se produjo en un contexto de considerable presión pública y política. Tras el rechazo inicial, miembros del Congreso, médicos y científicos enviaron cartas al comisionado de la FDA, instando a reconsiderar la decisión y expresando preocupación por los retrasos. La empresa desarrolladora, Stealth BioTherapeutics, enfrentó dificultades financieras, incluyendo despidos, lo que puso en riesgo la continuidad del acceso al medicamento para los pacientes. Como condición para esta aprobación acelerada, la FDA ha exigido a Stealth que realice un ensayo clínico adicional para confirmar que la mejora en la fuerza muscular se traduce en un beneficio real para los pacientes.