Noticia del Sector Sanitario

Alnylam Pharmaceuticals y Sanofi Genzyme han anunciado que el estudio en fase III APOLLO sobre patisirán, un agente terapéutico experimental de ARNi que está desarrollándose para pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por TTR, ha cumplido su criterio de valoración principal de eficacia y todos los criterios de valoración secundarios. El criterio de valoración principal del estudio era el cambio en la escala de deterioro por neuropatía modificada, con respecto a la línea basal, (mNIS+7) al cabo de 18 meses. El criterio de valoración secundario clave era la mejora en la calidad de vida evaluada mediante el Cuestionario Norfolk de calidad de vida para la neuropatía diabética (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy, Norfolk QOL-DN).

"Estamos orgullosos de anunciar los primeros resultados positivos de un estudio en fase III de un agente terapéutico de ARNi, algo que marca la posible llegada de una clase de fármacos totalmente nueva. Este momento representa la culminación de un camino de 15 años de incesante trabajo por parte de innumerables colaboradores que han superado importantes retos a nivel científico y comercial para convertir en realidad los agentes terapéuticos de ARNi", ha declaradoJohn Maraganore, Presidente Ejecutivo de Alnylam. "Este es un hito muy emocionante para Alnylam y el ARNi y, sobre todo, para los pacientes, además de para sus médicos y familiares. Expresamos nuestra más profunda gratitud a todos los pacientes, investigadores y miembros del personal del estudio APOLLO, ya que son ellos quienes han hecho posible este importante avance científico".