Noticia del Sector Sanitario

La Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha dado luz verde a los ensayos de Spark Therapeutic por su tratamiento génico para el trastorno ocular.

El fármaco, con el nombre provisional de Luxturna, fue respaldado unánimemente por el comité asesor, pese a las preguntas de los revisores de la agencia sobre los puntos finales clínicos utilizados en el ensayo y la seguridad fundamentales de la biotecnología. Ahora, la FDA decidirá si lo verificará el próximo mes de enero.

Los 16 miembros del comité fueron persuadidos por los datos de Luxturna que espera tratar una rara condición de pérdida de la vista conocida como bialélica RPE65, una mutación asociada a la distrofia retiniana que afecta a alrededor de 3.500 personas en Estados Unidos y Europa.

Asimismo, el testimonio de las personas tratadas con la terapia también jugó su parte.

En el ensayo de fase 3 primaria, el 93% de los participantes mostró cierta mejora en su visión funcional. Las personas con IRD bialélico RPE65 nacen con visión pobre y generalmente pierden la vista por completo. Aquellos tratados en el estudio de Spark mostraron mejoras funcionales a los 30 días.