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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO
El proyecto integra la experiencia en el descubrimiento de fármacos y la terapia génica de la farmacéutica y el apoyo financiero de la fundación.
22 Febrero 2021 | Fuente original
Novartis se alía con la Fundación Bill&Melinda Gates. La fundación proporcionará apoyo financiero para el descubrimiento y el desarrollo de una terapia génica in vivo de administración única para curar la Enfermedad de Células Falciformes (ECF). El proyecto integra la experiencia en el descubrimiento de fármacos y la terapia génica de Novartis con los objetivos filantrópicos de la Fundación Bill&Melinda Gates para ampliar el acceso a la atención médica en escenarios de bajos recursos en un esfuerzo por abordar esta enfermedad genética potencialmente mortal.
“Los enfoques de terapia génica existentes para la Enfermedad de Células Falciformes son difíciles de aplicar a escala y existen obstáculos para llegar a la gran mayoría de los afectados por esta enfermedad debilitante”, según ha anunciado Jay Bradner, hematólogo y presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (Nibr).
La ECF es una enfermedad hematológica hereditaria, uno de los trastornos genéticos más antiguos y conocidos. La enfermedad afecta a millones de personas en todo el mundo, y más de 300.000 personas nacen con esta enfermedad anualmente.
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