Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha recibido una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la cual recomienda la autorización de comercialización de donidalorsen (Dawnzera) para la prevención rutinaria de ataques recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad. Si la Comisión Europea (CE) aprueba esta recomendación, este medicamento se convertirá en el primer fármaco de su clase dirigido al ARN para el tratamiento de esta enfermedad genética y rara, que es potencialmente mortal. Esta decisión reguladora se basa en la eficacia y seguridad demostrada en los estudios fase 3 OASIS-HAE y OASISplus, que mostraron reducciones significativas y sostenidas en la tasa de ataques de AEH en una amplia muestra de pacientes. El AEH afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas en todo el mundo y unas 15.000 en Europa, causando episodios impredecibles de hinchazón que pueden afectar las vías respiratorias altas, lo que implica graves riesgos para la vida de los pacientes.

Donidalorsen está diseñado para ofrecer una profilaxis a largo plazo (PLP), mejorando la calidad de vida de los pacientes y ayudando a normalizar sus actividades cotidianas. Los especialistas enfatizan que el tratamiento es una opción eficaz y preferente incluso para aquellos con profilaxis previa, gracias a su mecanismo de acción único. Este mecanismo consiste en reducir la producción hepática de precalicreína, una proteína clave que impide la liberación de bradicinina, el mediador principal de los ataques de angioedema. Adicionalmente, el tratamiento destaca por ofrecer mayor flexibilidad posológica, ya que puede ser autoadministrado cada cuatro u ocho semanas por vía subcutánea, siendo el intervalo de dosificación más amplio para el tratamiento profiláctico del AEH.