Bayer ha anunciado la llegada a España de Beyonttra (acoramidis), un nuevo tratamiento para la amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM). Esta es una enfermedad cardíaca grave, subdiagnosticada y subtratada, que ocurre cuando la proteína transtiretina (TTR) se desestabiliza, causando la liberación de fragmentos que se pliegan de forma anómala y forman depósitos de fibrillas de amiloide en el corazón. La ATTR-CM puede llevar a insuficiencia cardíaca, hospitalizaciones recurrentes y mortalidad prematura, con una supervivencia media de los pacientes no tratados que oscila entre 2.6 y 3.6 años. Además, se estima que afecta a más de 400.000 personas en el mundo, en su mayoría aún sin diagnosticar, con pacientes esperando en promedio 39 meses para recibir el diagnóstico correcto. Beyonttra es una molécula pequeña y selectiva, administrada por vía oral, diseñada para actuar sobre el origen molecular de la enfermedad. Es el primer y único estabilizador que ofrece una estabilización prácticamente completa (≥90%) de la TTR, según ficha técnica, reduciendo la acumulación de depósitos y ralentizando la progresión de la enfermedad.

La eficacia de acoramidis se demostró en el ensayo clínico de fase III ATTRibute-CM, que evaluó el tratamiento frente a placebo en pacientes adultos. Los resultados cumplieron el criterio de valoración primario, mostrando que los pacientes tenían un 80% más de probabilidad de alcanzar un mejor desenlace clínico global. Entre los hallazgos más relevantes se incluye una reducción del 36% en el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses, con beneficios observables a partir del tercer mes de tratamiento. Además, el tratamiento se asoció con una reducción del 50% en la tasa anualizada de hospitalizaciones cardiovasculares, y con mejoras en la capacidad funcional y la calidad de vida. Los expertos consideran que la disponibilidad de acoramidis marca un avance relevante en la práctica clínica, permitiendo intervenir en etapas más tempranas y ofreciendo a los pacientes más tiempo de vida y menos hospitalizaciones, con un buen perfil de seguridad mantenido a largo plazo.