Noticia del Sector Sanitario

Sarepta Therapeutics ha anunciado que su terapia de ARN para la distrofia muscular de Duchenne podría ser más efectiva que sus medicamentos existentes.

Concretamente, en un ensayo llamado Momentum, el SRP-5051 de Sarepta mejoró los niveles de dos biomarcadores críticos, pero aparecieron efectos secundarios graves en tres de los cuatro participantes del ensayo.

Sarepta encontró evidencia en el ensayo de fase 2 Momentum de que SRP-5051 aumentó la omisión de exones y la producción de distrofina. Pero la terapia, que se administra una vez al mes, también desencadenó eventos adversos graves en varios pacientes.