La ampliación de la indicación de Voxzogo se basó en los datos y resultados del ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (111-206) en niños menores de 5 años, que mostró una mejora en la puntuación Z-Score de la estatura de aproximadamente 0,3 desviaciones estándar (SDS) en todos los grupos de edad tras un año de tratamiento. La solicitud también incluía datos a más largo plazo del estudio de extensión en curso (111-208).

"La acondroplasia no es sólo una afección de baja estatura, sino que puede causar una serie de complicaciones médicas", afirma la Dra. Ana Coral Barreda, especialista en endocrinología pediátrica del Hospital Universitario La Paz. "El Estudio sobre el Impacto de la Acondroplasia a lo largo de la vida en Europa (LIASE) reveló que más del 94% de las personas con esta afección tenían al menos una complicación médica o quirúrgica y el 72% se había sometido a cirugía. Casi tres cuartas partes de las personas con acondroplasia padecerán lumbalgia crónica/neuropatía espinal compresiva con diversos grados de discapacidad y dolor, y hasta un 50-60% de las personas con acondroplasia tendrán problemas de autoestima-ansiedad. Todo ello repercute en la calidad de vida. Voxzogoes el primer tratamiento médico basado en las bases fisiológicas de la acondroplasia, que muestra beneficios en la tasa de crecimiento, sostenidos en el tiempo y con un perfil de seguridad manejable".

Susana Noval, directora de la asociación de pacientes Fundación ALPE, ha declarado: "Las comorbilidades y complicaciones médicas asociadas a la acondroplasia son más graves y frecuentes de lo que se cree y existe un estigma asociado al enanismo que puede tener un impacto significativo en la vida de los afectados.  Las personas con acondroplasia se enfrentan a menudo a múltiples intervenciones quirúrgicas, problemas físicos y deficiencias de diversa índole. La prevención y el enfoque multidisciplinar e integrado de la asistencia sanitaria, así como el acceso a nuevos tratamientos como éste, que ahora tiene una indicación aprobada para tratar a partir de los cuatro meses (de edad), ofrecen la oportunidad de mejorar la calidad de vida de esta comunidad”.