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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO
Spinraza® (nusinersén) demuestra beneficios en lactantes presintomáticos con atrofia muscular espinal
Según los resultados del estudio NURTURE, los participantes y alcanzaron hitos motores: el 100% fue capaz de sentarse de manera independiente y el 88 % fue capaz de andar.
17 Octubre 2018 | Fuente original
Biogen ha anunciado los nuevos resultados provisionales de NURTURE, un estudio en curso, de eficacia y seguridad, de grupo único y open label con nusinersén en 25 lactantes presintomáticos diagnosticados con AME. Los datos se presentaron el 6 de octubre en una sesión de últimas novedades en el 23º congreso anual de la World Muscle Society (WMS), celebrado en Mendoza, Argentina.
"Los resultados del estudio NURTURE1 demuestran que el diagnóstico temprano y el tratamiento con nusinersén tienen el potencial de cambiar drásticamente el curso de la AME", afirmó Wildon Farwell, director médico de desarrollo clínico de Biogen. "Este es el mayor grupo de datos disponible sobre lactantes con AME que comenzaron el tratamiento en un periodo presintomático e indica que los niños a los que se ha administrado un tratamiento temprano de nusinersén pueden alcanzar hitos motores que no lograrían sin tratamiento".
El análisis provisional evaluó las tasas de supervivencia e intervención respiratoria de los lactantes (n=25) con diagnóstico genético de AME y que comenzaron tratamiento en la etapa presintomática de la enfermedad. En mayo de 2018, todos los pacientes del estudio estaban vivos y no necesitaron traqueotomía ni ventilación permanente. Además, 22 de los 25 participantes pudieron caminar con asistencia o de manera independiente conforme al hito motor de la Organización Mundial de la Salud y los 25 pudieron sentarse sin ayuda.
