“Fuimos pioneros en su día y hoy lo volvemos a ser”, ha asegurado al respecto la directora general del área de medicina especializada de Sanofi Iberia, Raquel Tapia. Además, la representante de este laboratorio ha explicado que “una vez más, hemos desafiado los límites de la ciencia y la medicina; y lo hemos hecho convencidos de que las personas que conviven con enfermedades raras como pueden ser ASMD o Pompe deben tener el mismo derecho a que se destinen esfuerzos de I+D+i para su enfermedad que aquellas que tienen una patología más frecuente”.

En lo que se refiere al ASMD, Europa ha autorizado la comercialización de Xenpozyme (olipudasa alfa), como primera y única terapia para esta patología rara; un trastorno de origen genético, progresivo y de morbilidad y mortalidad significativas que se estima que afecta a varias decenas de personas en España. Para la enfermedad de Pompe, la CE ha aprobado Nexviadyme (avalglucosidasa alfa).