Roche ha anunciado nuevos datos a largo plazo de Evrysdi® (risdiplam) en un amplio grupo de personas de 2 a 25 años con atrofia muscular espinal (AME), procedentes del estudio pivotal SUNFISH. Los datos confirman que el aumento de la función motora se mantuvo a los cuatro años y que la tasa global de acontecimientos adversos (AA) continuó disminuyendo a lo largo del período de 48 meses, lo que refuerza la eficacia y seguridad a largo plazo de Evrysdi. Los participantes también informaron de una mejora o estabilización continuas al realizar de forma independiente actividades de la vida diaria como comer, beber y coger y mover objetos. Los datos se presentaron en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), del 19 al 22 de marzo de 2023.

En palabras del doctor Laurent Servais, Profesor de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas en el Centro Neuromuscular Oxford MDUK "preservar la independencia a largo plazo y la capacidad de realizar las tareas cotidianas es una medida importante para las personas que viven con AME y sus cuidadores. Es alentador ver que Evrysdi ha afectado significativamente a este aspecto de sus vidas". Asimismo, añade que"en este ensayo participaron personas con AME de tipo 2 y 3, incluidos pacientes con enfermedad avanzada. Estos últimos datos nos hacen confiar en que la mejoría observada durante el primer año de tratamiento se mantiene durante cuatro años, lo que contrasta con el declive que observaríamos en ausencia de tratamiento."