La decisión de la Comisión Europea, que llega tras la opinión positiva emitida por el CHMP el pasado 25 de julio, se basa en los resultados del estudio fase II PHAROS. En el análisis primario (fecha de corte: 22 de septiembre de 2022), se cumplió el objetivo principal del ensayo (tasa de respuesta objetiva [TRO] determinada por revisión radiológica independiente [RRI]). La tasa de respuesta objetiva fue del 75% (IC 95%: 62, 85) en pacientes que no habían recibido un tratamiento previo (n=59), incluyendo un 15% de respuestas completas y un 59% de respuesta parcial. Resultados actualizados con un seguimiento adicional de 10 meses mostraron que el 64% de los pacientes mantuvo respuesta al tratamiento durante al menos 12 meses, con una mediana de duración de la respuesta por revisión radiológica independiente (RRI) de 40 meses (IC 95%: 23.1, no estimable [NE]).

En el caso de aquellos pacientes que habían recibido tratamiento previo (n=39), la tasa de respuesta objetiva fue del 46% (IC 95%:30, 63), incluyendo 10% de respuestas parciales y 36% de respuestas completas en el análisis primario. Resultados actualizados con un seguimiento adicional de 10 meses mostraron que el 44% de los pacientes continuaron respondiendo al tratamiento durante al menos 12 meses, con una mediana de duración de la respuesta de 16,7 meses (IC 95%:; 7, 4 No Estimado). 

Los efectos adversos más comunes (≥20%) observados fueron náuseas (50%), diarrea (43%), fatiga (32%) y vómitos (29%). El 14% de los pacientes sufrieron efectos adversos severos asociados al tratamiento, siendo el más común la colitis (3%). Se reportó un efecto adverso de grado 5 de hemorragia intracraneal.