Novartis ha anunciado los resultados positivos del estudio APPULSE-PNH, un estudio de fase IIIB que evalúa la eficacia y seguridad de la monoterapia de administración oral dos veces al día en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que cambiaron del tratamiento anti-C5 (Hb ≥10 g/dl después del tratamiento con eculizumab o ravulizumab). Después de 24 semanas de tratamiento con la monoterapia oral, el nivel medio de Hb mejoró en comparación con el momento basal. 

"Estos nuevos resultados se suman al conjunto de evidencias que refuerzan que iptacopan  puede beneficiar tanto a los pacientes tratados previamente con tratamientos anti-C5  evaluados en los estudios APPULSE-PNH y APPLY-PNH, como a los pacientes sin  tratamiento previo con inhibidores del complemento evaluados en el estudio APPOINT-PNH", ha afirmado el Dr. Antonio Risitano, MD, Ph.D., presidente del Grupo de Interés Internacional sobre HPN y director de la Unidad de Hematología y Trasplante Hematopoyético del Centro de Referencia para Anemia Aplásica y Hemoglobinuria Paroxística Nocturna de la AORN San Giuseppe Moscati, Avellino, Italia, así como investigador principal del estudio APPULSE-PNH. "Los objetivos del tratamiento para los pacientes con HPN han evolucionado mucho y ahora podemos aspirar a resolver los signos y síntomas de la enfermedad en la mayoría de los pacientes. Resulta alentador ver esta evolución y seguiremos avanzando para ofrecer el mejor apoyo a estos pacientes".