Esta noticia presenta un informe de Evaluate Pharma que analiza los medicamentos huérfanos que se prevé tendrán mayor impacto en 2030. El informe destaca que Darzalex (daratumumab) para el mieloma múltiple liderará las ventas, superando los 14.880 millones de euros y posicionando a Johnson & Johnson como la principal compañía por ventas de medicamentos huérfanos. Otros fármacos importantes incluyen Alyftrek (fibrosis quística) con ventas de más de 7.440 millones de euros y Winrevair (hipertensión arterial pulmonar). La lista de los diez medicamentos más demandados en 2030 también incluye Ultomiris, Carvykti, Hemlibra, Amvuttra, Brukinsa, Calquence y Vyvgart.

Además de las previsiones de ventas, la noticia aborda los esfuerzos de la UE para fomentar el desarrollo de medicamentos huérfanos mediante incentivos y la labor del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA. En 2024, se confirmaron las designaciones de huérfanos de 15 medicamentos, incluyendo Winrevair, Elahere, Vyloy y otros para diversas enfermedades raras. A pesar de los esfuerzos, se estima que solo el 5% de las aproximadamente 7.000 enfermedades raras tienen tratamientos aprobados, aunque el panorama futuro es prometedor con un creciente número de terapias en desarrollo.