Alnylam Pharmaceuticals, líder en terapias de ARN de interferencia (ARNi), ha recibido una opinión positiva por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Esta opinión recomienda la aprobación de su medicamento de ARNi, vutrisiran, para el tratamiento de la amiloidosis de transtiretina (ATTR) de tipo nativa o hereditaria en pacientes adultos que presentan cardiomiopatía (ATTR-CM). La ATTR-CM es descrita como una enfermedad debilitante, de rápida progresión y potencialmente mortal con opciones terapéuticas limitadas. Vutrisiran, conocido en la Unión Europea como AMVUTTRA, ya está aprobado para la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2. La acción de vutrisiran se basa en reducir la producción de transtiretina (TTR) en su origen, logrando un bloqueo sostenido de TTR, la proteína mal plegada responsable del daño cardiovascular progresivo e irreversible en la ATTR-CM. En Europa, se administra mediante inyección subcutánea una vez cada tres meses.

La recomendación del CHMP se fundamenta en los resultados positivos del estudio pivotal de fase 3, HELIOS-B. Este estudio global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, alcanzó sus criterios de valoración primarios y secundarios, demostrando que el tratamiento con vutrisiran redujo significativamente la mortalidad y los eventos cardiovasculares. Adicionalmente, se observó que vutrisiran preservó el estado funcional (medido por la prueba de la marcha de 6 minutos), mejoró el estado de salud y la calidad de vida (según el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City), y disminuyó los síntomas y la gravedad de la insuficiencia cardiaca (clase de la NYHA) en pacientes con ATTR-CM. Estos beneficios fueron consistentes en todos los subgrupos de pacientes, incluyendo aquellos que ya tomaban un estabilizador de TTR. El perfil de seguridad de vutrisiran en el estudio HELIOS-B fue comparable al del placebo, con tasas similares de eventos adversos; las reacciones comunes incluyeron reacciones en el lugar de inyección y un aumento de ciertas enzimas hepáticas. Vutrisiran ya ha sido aprobado en EE. UU. y Brasil para ATTR-CM y está en evaluación en Japón, con planes de Alnylam para presentar más solicitudes regulatorias globalmente.