BioMarin Pharmaceutical ha acordado adquirir Inozyme Pharma por 270 millones de dólares en una operación totalmente en efectivo. Este acuerdo estratégico, que cuenta con la aprobación unánime de ambas juntas directivas, se espera que se cierre entre julio y finales de septiembre de 2025. La adquisición refuerza la experiencia complementaria de BioMarin en enfermedades raras. Inozyme se centra en trastornos raros y potencialmente mortales causados por la deficiencia de ciertas enzimas, como la deficiencia de ENPP1 y la deficiencia de ABCC6. Estas condiciones resultan en la acumulación de minerales en los tejidos blandos debido a la falta de "pirofosfato inorgánico", lo que puede causar problemas óseos, bloqueos arteriales e incluso multiorgan failure, con una mortalidad superior al 50% en las formas severas en recién nacidos y lactantes. Actualmente, no hay medicamentos aprobados por la FDA para tratar estas enfermedades. La adquisición se ve como un "encaje perfecto" y un "ajuste estratégico muy fuerte" para el negocio de BioMarin, según analistas, dada su experiencia previa con terapias de reemplazo enzimático como Vimizim, Naglazyme y Palynziq.

El principal activo de Inozyme, y ahora de BioMarin, es la terapia de reemplazo enzimático experimental INZ-701. Este candidato a medicamento está diseñado para reemplazar la proteína faltante y estimular la producción de pirofosfato inorgánico. Los resultados de un estudio de fase avanzada (late-stage) de INZ-701 en niños con deficiencia de ENPP1 se esperan para el próximo año, lo que podría llevar a una posible aprobación de la FDA tan pronto como en 2027. Un estudio de fase 2 en pacientes con deficiencia de ABCC6 y un estudio de fase 1 para otra enfermedad vascular calcificante se completaron el verano pasado. A pesar de la rareza de la deficiencia de ENPP1 (población global estimada de 10.000 pacientes), algunos analistas creen que esta área de tratamiento representa una oportunidad comercial "valiosa" para BioMarin, que posee la infraestructura comercial y la experiencia necesarias para maximizar el valor de este activo en fase avanzada. La dirección de BioMarin ha indicado que continuará evaluando la innovación externa para abordar necesidades médicas significativas no satisfechas.