El Ministerio de Sanidad de España ha incorporado Voydeya (danicopán) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) para pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que aún presentan anemia hemolítica residual. Desarrollado por Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Voydeya es un inhibidor oral del factor D, primero en su clase, diseñado como tratamiento complementario a las terapias estándar con ravulizumab o eculizumab. Esta inclusión en el SNS llega tras la aprobación de Voydeya por parte de la Comisión Europea en 2024 y busca atender una necesidad médica no cubierta en un subgrupo específico de pacientes con HPN.

La decisión se fundamenta en los resultados del ensayo pivotal de fase III ALPHA. Este estudio demostró que añadir Voydeya al tratamiento con inhibidores del C5 mejora significativamente los niveles de hemoglobina, reduce la anemia y la fatiga, y disminuye el requerimiento transfusional en pacientes que experimentan hemólisis extravascular (HEV) clínicamente significativa a pesar del bloqueo de C5. Los resultados del ensayo ALPHA cumplieron el criterio principal de cambio en los niveles de hemoglobina y criterios secundarios clave como la independencia de transfusiones y la mejora en la escala de fatiga. Además, Voydeya fue generalmente bien tolerado, sin nuevas preocupaciones de seguridad identificadas en el ensayo. Su incorporación permite ofrecer una nueva alternativa que mejora la calidad de vida sin modificar el tratamiento estándar establecido.