Alnylam Pharmaceuticals ha conseguido la aprobación de la Comisión Europea (CE) para ampliar la indicación de su medicamento basado en ARNi, Amvuttra (vutrisiran), incluyendo ahora el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) de tipo nativa o hereditaria en pacientes adultos con cardiomiopatía (ATTR-CM). Este novedoso mecanismo de ARNi permite una rápida reducción de la transtiretina (TTR), abordando la enfermedad desde su origen. Con esta extensión, Amvuttra se convierte en el primer y único tratamiento terapéutico con ARNi aprobado por la CE para tratar tanto las manifestaciones de cardiomiopatía de la amiloidosis ATTR como las de polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) en adultos.

Esta decisión de la CE se fundamenta en los positivos resultados del estudio pivotal HELIOS-B de fase III. Este ensayo demostró reducciones significativas en la mortalidad por todas las causas y por eventos cardiovasculares recurrentes, así como mejoras en la capacidad funcional, el estado de salud, la calidad de vida y los síntomas de insuficiencia cardíaca en pacientes con ATTR-CM. Se estima que unas 100.000 personas sufren amiloidosis ATTR en Europa, la mayoría con cardiomiopatía, por lo que esta aprobación es un paso fundamental para cubrir las necesidades no satisfechas de esta población. El perfil de seguridad de Amvuttra es bien establecido, con tasas de interrupción del estudio similares a placebo en HELIOS-B, y reacciones adversas como reacciones en el lugar de la inyección. Amvuttra mantiene su designación de medicamento huérfano en la UE y ya fue aprobado para ATTR-CM en EE. UU. y Brasil en marzo de 2025.